Respiratorius tar steg mot FDA-godkännande för VAL001
Respiratorius har avslutat ett viktigt möte med FDA för att diskutera nästa steg i utvecklingen av läkemedelskandidaten VAL001 mot DLBCL.
Sammanfattning
Respiratorius har haft ett konstruktivt möte med FDA om det kommande kliniska utvecklingssteget för VAL001. Företaget planerar att följa FDA:s rekommendationer för att optimera studiens design och stärka sina partnerskapsmöjligheter.
Respiratorius, ett innovativt bioteknikföretag baserat i Sverige, har nyligen avslutat ett avgörande möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Syftet med mötet var att diskutera strategiska överväganden inför den kommande kliniska utvecklingen av läkemedelskandidaten VAL001, avsedd för behandling av tidigare obehandlat diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL).
Inför mötet hade Respiratorius lämnat in omfattande bakgrundsmaterial till FDA, inklusive data från tidigare studier samt specifika frågor gällande planering och utformning av en framtida fas III-studie. Mötet fokuserade främst på två nyckelområden: studiedesign och implementering av fas III-studien, med målet att erhålla marknadsföringstillstånd i USA.
FDA rekommenderade att kompletterande data för dosnivåer lägre än den maximalt tolererade dosen, fastställd i tidigare fas I/IIa-studier, bör införlivas i fas III-studiedesignen. Respiratorius ser den konstruktiva dialogen med FDA och den erhållna vägledningen som mycket värdefull i utformningen av studiedesignen och den efterföljande genomförandet av fas III-studien tillsammans med en partner.
Företaget planerar nu att upprätthålla ett fortsatt engagemang med myndigheten för att följa FDA:s rekommendationer och optimera studiedesignen. Respiratorius anser att avslutandet av pre-IND-mötet ökar attraktiviteten för VAL001 och därmed stärker företagets möjligheter att säkra en partner.
VAL001 är en innovativ oral formulering av natriumvalproat, designad för att förbättra tolerabilitet och effektivitet när den administreras före standard cancerterapi. Prekliniska data tyder på att VAL001 kan sensibilisera tumörceller för kemoterapi, vilket potentiellt förbättrar patientresultat över flera indikationer.
Med tanke på den positiva utvecklingen och potentialen hos VAL001, rekommenderas investerare att hålla sina positioner i Respiratorius. Företagets fortsatta engagemang med FDA och dess strategiska inriktning mot att säkra partnerskap visar på en stark framtida potential.
Källa
Sammanfattning
The meeting aimed to discuss strategic planning for the clinical development of VAL001, a drug candidate for untreated diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL). Respiratorius provided the FDA with detailed background information, including data from previous studies and questions about a future phase III trial. The meeting focused on the study design and execution of the phase III trial to obtain marketing authorization in the U.S. The FDA advised including additional data for doses lower than the maximum tolerated dose in the phase III design. Respiratorius values the constructive dialogue with the FDA and plans to continue engaging with them to optimize the study design. The company believes the meeting enhances VAL001's appeal and improves partnership opportunities. VAL001 is an oral sodium valproate formulation intended to improve tolerability and efficacy before standard cancer therapy, with preclinical data suggesting it may enhance chemotherapy effectiveness. This information was released as required by EU regulations on 12-08-2025.
